囊性纖維化基金會今天宣布，VX-770，一種針對 CF 基本缺陷的口服藥物，在正在進行的 2a 期臨床試驗中顯示出有希望的結果，該試驗針對攜帶 CF 的 G551D 突變的患者。該藥物由 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 開發。
服用該藥14天的患者在囊性纖維化的幾個關鍵指標方面表現出顯著改善，包括肺功能、鼻電位差測量和汗液氯化物水平。研究結果表明，VX-770 改善了所謂的缺陷 CFTR 蛋白的功能。這一早期數據很有希望，並且可能對其他正在開發的藥物的研究產生重要影響。
這是第一次有任何潛在療法改善了 CF 患者的異常汗液氯化物（鹽）水平。汗液氯化物過多是囊性纖維化的關鍵臨床指標。 “汗水測試”是CF的傳統診斷測試。
“這些早期結果是對我們假設的非同尋常的認可--小分子可以糾正基本缺陷並影響囊性纖維化的臨床指標，”該公司總裁兼首席執行官 Robert J. Beall 博士說基金會。 “VX-770 的新數據代表了我們從第 2 階段試驗中看到的最令人興奮的結果，並增強了我們對我們走在正確軌道上的信心。”
複合VX-770是基金會和Vertex合作的產物。1998 年，基金會與 Aurora Biosciences（2001 年被 Vertex 收購）進行了接觸，並進行了初步投資，以使用稱為高通量篩選的尖端技術來尋找化合物來攻擊 CF 的核心缺陷。自那時以來，基金會已在該項目上投資 7900 萬美元，兩個組織密切合作，通過研究和開發推進 VX-770 和第二種 CF 化合物，稱為 VX-809。
“在慈善風險投資模式完全未經檢驗的時候，囊性纖維化基金會願意冒險讓 Vertex 的 CF 計劃為囊性纖維化患者帶來有意義的結果，”Joshua Boger 博士說。 D.，Vertex Pharmaceuticals 總裁兼首席執行官。 “該項目存在重大風險，可能會阻止許多公司和投資者繼續前進。然而，今天，在基金會的財務、科學和臨床網絡支持下，我們已經能夠將兩種新型 CF 化合物投入開發，並受到這些化合物的鼓舞。 VX-770 的早期結果。"
總體而言，基金會已在全國范圍內與數十家生物技術合作者投資近3億美元用於CF藥物研究。這些與營利性公司的合作是基金會獨特的風險慈善商業模式的一部分。該模型正在被其他孤兒疾病組織效仿，催生了一條包含 30 多種正在開發中的治療方法的藥物管道。
VX-770 2a 期試驗的第一部分在 14 天內研究了 20 名囊性纖維化患者。該研究的第二部分預計將於 2008 年第二季度開始。其他研究將評估該化合物的長期安全性和有效性。
囊性纖維化是一種威脅生命的遺傳疾病，在美國影響約 30,000 人，在全球影響約 70,000 人。 CF 是由基因突變引起的，該突變導致蛋白質功能失常（或缺失），從而導致鹽和水的不平衡。這種不平衡會導致肺部和其他器官出現一系列粘液堵塞、感染和炎症。CF的主要死因是肺部疾病。
CF 患者的預測中位生存年齡為 37 歲，是 25 年前的兩倍多。
