根據一份新報告，在3期隨機臨床試驗中達到評估的新癌症治療方法中，約有四分之一到二分之一最終被證明是成功的。
癌症仍然是美國的第二大死因，但根據文章中的背景信息，在生存和其他結果方面已經取得了持續的改善。 “在很大程度上，這是通過引入在臨床試驗中測試的新療法實現的，隨機對照試驗 (RCT) 被廣泛認為是評估醫療保健干預效果之間差異的最可靠方法，”作者寫道.“癌症是唯一一種美國國立衛生研究院一直資助合作臨床試驗基礎設施的疾病。儘管進行了這項投資，但人們對導致發現成功新療法的臨床試驗比例知之甚少。”
Benjamin Djulbegovic, M. D., Ph. D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute at the University of South Florida, Tampa, 及其同事從所有已完成的 3 期隨機臨床試驗中提取數據，該試驗由國家癌症研究所合作小組自1955年成立以來。共進行了624項試驗，涉及216、451名患者。
總體而言，30% 的試驗有統計學意義的結果；在其中 80% 的案例中，新療法優於既定方案。最初的研究人員報告說，在 41% 的比較中，風險收益比偏向於新治療，而在 59% 的比較中，標準治療偏向於標準治療。
“與標準治療相比，新療法在患者預後（如生存率）方面的實際效果最好通過數據的定量匯總來衡量，”作者寫道。 “以這種方式進行時，平均而言，發現新療法略優於標準療法，死亡率相對降低 5%。當然，這不應被理解為新發現的平均效果在所有患者中平均傳播。”在 15% 的試驗中，發現了突破性療法；在 2% 的病例中，這些措施將死亡率降低了 50% 以上。
“總之，社會已經從其對合作腫瘤學小組系統的投資中獲得了良好的回報，”作者寫道，該系統為試驗提供了資金。 “公眾可以預期，在隨機臨床試驗中達到評估階段的新癌症治療方法中，約有 25% 到 50% 將被證明是成功的。隨著時間的推移，這種成功模式變得更加一致。然而，我們的結果也表明，如果減少非結論性試驗的比例，發現的絕對數量可能會有所提高。"
期刊參考：Arch Intern Med。 2008;168[6]:632-642.
合著者 Bennett 博士收到了賽諾菲-安萬特和安進的諮詢費和贈款支持。合著者 Bepler 博士從 Eli Lilly and Company 和 Sanofi-Aventis 獲得諮詢費和贈款支持。這項研究得到了研究誠信研究計劃、研究誠信辦公室和美國國立衛生研究院的支持。
